учёными из Калифорнии и Техаса разработана первая генная терапия, ликвидирующая поломки в X-хромосоме, связанные с развитием тяжёлых форм аутизма, проверено действие этой терапии на мышах.
Учёным впервые удалось поменять структуру одного из «генов аутизма» и добиться исчезновения некоторых его симптомов, для этого избрали одну из самых тяжёлых и хорошо изученных форм аутизма, связанных с синдромом «ломкой Х-хромосомы. Новая копия генов и шаблон вырезаемой повреждённой версии участка ДНК, упакованную в оболочку из полимеров проникает в нейроны мозга, редактирует ДНК и не вызывает мощной иммунной реакции. Спустя несколько дней после инъекции данной генной терапии мыши начали проявлять гораздо меньше признаков аутистического поведения. Успешные результаты экспериментов побудили учёных приступить к разработке других версий данной генной терапии и созданию новой версии текущей вакцины, которую можно было бы вводить не напрямую в мозг, а через ликвор.
Оставить отзыв/комментарий